Украина впервые получила редкое лекарство Spinraza. Это один из трех имеющихся в мире препаратов, который применяются во время терапии детей со спинальной мышечной атрофией.
Почему этот препарат важен
Спинальная мышечная атрофия является одной из самых редких генетических болезней, которая характеризуется нарастающей мышечной слабостью во всем организме.
С возрастом она приводит к нарушению опорно-двигательного аппарата и в конечном итоге приковывает больного к инвалидной коляске и кровати.
Вместе с тем СМА является наиболее распространенной генетической причиной смерти детей. По статистике, эта болезнь поражает одного-двух младенцев из 10 тысяч новорожденных.
В Украине сегодня более 200 детей имеют подтвержденный диагноз «спинальная мышечная атрофия».
«Сегодня, без преувеличения, важный день в истории украинской медицины. Мы не просто получили дорогостоящие лекарства, которых никогда раньше не было в Украине. Мы получили самое ценное — возможность сохранить жизни детей, страдающих редкими орфанными заболеваниями. Мы благодарим доноров, которые подарили для наших детей этот шанс на жизнь», — говорит заместитель министра здравоохранения Мария Карчевич.
Что такое Spinraza
Spinraza это препарат, зарегистрированный американской компанией Biogen, который вводят с помощью инъекции непосредственно в спинномозговую жидкость через поясницу.
Поддерживающие инъекции нужны на протяжении всей жизни — шесть инъекций в первый год и по три инъекции ежегодно в дальнейшем
Это лекарство называют самой дорогой инъекцией в мире, поскольку один флакон Spinraza стоит более 100 тысяч долларов — это около трех миллионов гривен.
Этим препаратом бесплатно обеспечивают своих граждан Германия, Италия, Хорватия, Австрия, Дания, Люксембург, Швейцария, Франция, Япония, Израиль, Турция, Швеция, Испания, США, Бразилия и Южная Корея. А отныне будет и Украина.
Какие есть аналоги
В мире существует три препарата, которые используются для лечения СМА:
- Zolgensma
- Evrysdi
- Spinraza.
Первый вводится до двухлетнего возраста и чинит ген SMN1, останавливая болезнь навсегда.
Два последних нужно применять на протяжении всей жизни.
